En los últimos años, los factores estimulantes de colonias (CSF) o de crecimiento hemopoyético han abierto una vía para el tratamiento de las neutropenias graves, con alta eficacia clínica y efectos secundarios irrelevantes. Además, su uso se ha generalizado gracias a la síntesis mediante técnicas de recombinación genética.

Se expone el caso clínico de una niña de 4 años, diagnosticada de glucogenosis Ib desde los 7 meses de vida. Desde hace 2 años presenta neutropenia grave establecida, derivada de la enfermedad principal. Se inició tratamiento con CSF de granulocitos (G-CSF) subcutáneo: la paciente no ha presentado infecciones de importancia, ha mantenido un crecimiento y desarrollo adecuados y no ha precisado hospitalización. Los efectos adversos han sido mínimos, hasta el momento.

La eficacia terapéutica en este caso justifica el uso de G-CSF de manera continua, pero no debe olvidarse la falta de perspectiva temporal de dicho tratamiento.

In the last few years, granulocyte colony stimulating factors (G-CSF), or hematopoietic growth factors, have created new possibilities for treating severe neutropenias, with high clinical efficacy and minimal adverse effects. Moreover, due to genetic recombinant techniques, the therapeutic use of these glycoproteins is increasing.

We report the case of a 4-year-old girl who was diagnosed with glycogenosis IB at the age of 7 months. From the age of 2 years, she presented severe established neutropenia secondary to the main disease. Subcutaneus G-CSF therapy was started. The patient has shown no serious infections, has maintained normal growth and development, and has not required hospitalization. Adverse effects have been minimal.

The therapeutic efficacy demonstrated by this case justifies the continuous use of G-CSF, although the lack of long-term perspectives should not be forgotten.