Valorar la evolución clínica de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne que recibieron tratamiento con corticoides, y compararla con la de los que no recibieron tratamiento esteroideo.
Pacientes y métodosSe incluyeron 20 pacientes pediátricos con diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne a los que se ofreció tratamiento corticoideo: 10 casos recibieron deflazacort y 10, no. Fueron valorados clínicamente por medio de la escala Medical Research Council's Grading System (MRC) de fuerza muscular y la escala funcional de Vignos, comparando la evolución de ambos grupos.
ResultadosLos pacientes que no recibieron tratamiento corticoideo evolucionaron con un deterioro progresivo. En el grupo que recibió esteroides se observó estabilización de la enfermedad tanto en fuerza muscular como en funcionalidad, además de una mejoría del balance muscular en el 70 % de los casos, que sólo en el 2% se acompañó de mejoría funcional. El efecto positivo tuvo una duración media de 12 meses. La pérdida de la marcha autónoma se produjo a edades similares en ambos grupos (10,3 frente 10,5 años). En los casos en que se realizó tenotomía aquílea, los resultados fueron pobres.
ConclusionesLos corticoides produjeron estabilización clínica de los pacientes y mejoraron la fuerza muscular. La mejoría funcional no fue significativa, incluyendo el momento de pérdida de la marcha autónoma. Esto se debe a que la pérdida de la marcha autónoma depende también de las contracturas articulares. Es fundamental una buena coordinación entre los profesionales de distintas especialidades que atienden a estos pacientes, para lograr el máximo rendimiento de la terapia.
To evaluate the clinical course in patients with Duchenne muscular dystrophy admitted to our department who received corticosteroid treatment and to compare their course with that in patients who did not receive corticosteroid treatment.
Patients and methodsWe performed a retrospective study of 20 pediatric patients with a diagnosis of Duchenne muscular dystrophy who were offered corticosteroid treatment: 10 patients received deflazacort and 10 refused the treatment. The MRC muscular strength scale and Vignos' functional scale were used to evaluate clinical course, which was compared in both groups.
ResultsUntreated patients showed progressive worsening. Corticosteroid-treated patients showed disease stabilization both in muscular strength and functional performance. In addition, muscular balance improved in 70 % of these patients, but only 2% showed functional improvement. The positive effect of steroid treatment had a mean duration of 12 months. Loss of independent gait occurred at similar ages in both groups (10.3 vs. 10.5 years). The results of Achilles' tendon surgery were poor.
ConclusionsCorticosteroids produced clinical stabilization and improved muscular strength. Functional improvement was not significant, including loss of gait, probably because this loss also depends on an increase in joint contracture. Good coordination among multiprofessional teams is essential to achieve optimal results.
