Anales de Pediatría (English Edition) Anales de Pediatría (English Edition)
An Pediatr 2017;86:142-50 - Vol. 86 Num.3 DOI: 10.1016/j.anpede.2016.03.012
Original Article
Bone marrow transplant in patients with sickle cell anaemia. Experience in one centre
Trasplante de médula ósea en pacientes con anemia falciforme. Experiencia en un centro
Marina García Morina,, , , Elena Celaa, Carmen Garridoa, Eduardo Bardón Canchoa, Alejandra Aguado del Hoyob, Cristina Pascualc, Ana Pérez-Corralc, Cristina Beléndeza
a Hematología-Oncología Pediátricas, Hospital General Universitario Gregorio Marañón, Madrid, Spain
b Radiología Infantil, Hospital General Universitario Gregorio Marañón, Madrid, Spain
c Servicios de Hematología y Hemoterapia, Hospital General Universitario Gregorio Marañón, Madrid, Spain
Received 23 February 2016, Accepted 20 March 2016
Abstract
Introduction

Sickle cell disease (SCD), despite the improvement in the medical management, is still associated with severe morbidity and decreased survival. Allogenic hematopoietic stem cell transplantation (Allo-HSCT) currently provides the only curative therapy. A report is presented on our experience in children with SCD, who underwent Allo-HSCT in a single centre.

Material and method

A single centre descriptive study was conducted on patients with SCD who underwent a bone marrow transplant from an HLA-identical sibling donor between January 2010 and December 2014. Epidemiological, clinical and analytical parameters were collected with a follow-up to December 2015. Data are presented as frequencies, percentages, and medians (range).

Results

Allo-HCST was performed in 11 patients (8 males) with a median age of 7 years (2–13), all of them with comorbidity prior to the HCST. A stable graft was achieved in 10 out of 11 patients, 9 of them with complete donor chimerism, and one patient with stable mixed chimerism after 1 year of allo-HSCT. One patient has secondary graft failure with re-appearance of symptoms associated with SCD on day 180. Complications of Allo-HSCT are: arterial hypertension 7/11, acute renal failure 3/11, CMV reactivation 9/11, neurological complications 4/11 (subarachnoid haemorrhage, seizure), and acute graft versus host disease (aGVHD) of the skin 6/11, one of whom developed grade IV intestinal aGVHD, causing his death (day 51). None of the patients developed chronic GVHD. The overall survival and event-free survival was 90.9% and 81.9%, respectively, with a median follow-up of 3.1 (1–5.7) years.

Conclusions

Allo-HSCT, the only curative therapy, remains associated with morbidity. There was a transplant related mortality in our study, consistent with multicentre studies (1/11), and with aGVHD being the main cause. Other problems still include graft failure (1/11), and neurological complications (4/11), although the permanent sequelae are mild.

Resumen
Introducción

La enfermedad de células falciformes (ECF), pese a la mejora en el manejo médico, persiste asociada a morbilidad y a menor supervivencia. El alotrasplante de progenitores hematopoyéticos (alo-TPH) es actualmente la única opción curativa. Describir la evolución clínico-analítica de los pacientes trasplantados en nuestro centro.

Material y método

Estudio unicéntrico descriptivo, incluye a pacientes con ECF en los que se realizó alo-TPH de médula ósea de hermano HLA-idéntico desde enero del 2010 hasta diciembre del 2014. Se recogen datos epidemiológicos, clínicos y analíticos con tiempo de seguimiento hasta diciembre del 2015. Los datos se presentan como frecuencias, porcentajes y medianas (rango).

Resultados

Se recluta a 11 pacientes (8 varones), mediana de edad: 7 años (2–13), todos ellos con comorbilidad previa al TPH. Se consigue injerto estable en 10/11 pacientes, quimerismo completo en 9/11 y quimerismo mixto estable tras un año del TPH en 1/11. Un paciente presenta fallo secundario de injerto con reaparición de clínica el día +180. Complicaciones post-TPH: complicaciones neurológicas 4/11 pacientes (hemorragia subaracnoidea, crisis), HTA 7/11, fallo renal agudo 3/11, reactivación CMV 9/11, EICHa cutáneo 6/11, uno de ellos desarrolla EICH intestinal grado IV causando su fallecimiento (día +51). Ningún paciente desarrolla EICH crónico. Supervivencia global y libre de eventos a los 3,1 años de seguimiento: 90,9 y 81,9%, respectivamente.

Conclusiones

El alo-TPH, única opción curativa, no está exento de morbimortalidad, encontramos un riesgo de muerte similar a otras series (1/11), siendo su primera causa el EICH agudo. Otros problemas son fallo de injerto (1/11) y complicaciones neurológicas (4/11), aunque las secuelas permanentes son leves.

Keywords
Sickle cell disease, Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation from an HLA-identical sibling
Palabras clave
Anemia de células falciformes, Alo-trasplante de médula ósea de hermano HLA idéntico
An Pediatr 2017;86:142-50 - Vol. 86 Num.3 DOI: 10.1016/j.anpede.2016.03.012
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